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　　渤健公司（Biogen Inc.）研发的创新药物——托夫生注射液（Tofersen）已获得进口批准。

　　自2014年“冰桶挑战赛”提高公众对肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的认识以来，社会对ALS患者的关注度显著增加。ALS是一种严重影响患者生存质量的罕见病，患者的平㊣均存活时间通常仅为3-5年。鉴于其高致死性和对患者日常生活的巨大影响，寻找有效的ALS治疗方法变得至关重要。

　　SOD1作为首个被确认的ALS致病基因，其突变引发的AL✅S病例虽然占比较低，但属于一种超罕见且严✅重的疾病㊣㊣类型致病相关基因。患者多在50岁左右发病，中位生存期短，平均病程较长。因此，针对SOD1-ALS的治疗需求极为迫切。

　　Tofersen的上市为SOD1-ALS患者提供了新的治疗选择毒素 漫画。这是一种专为治疗携带SOD1基因突变的成人ALS患者设计的反义寡核苷酸（ASO）药物。该药物由人工✅合成的短单链寡核苷酸构成，能够进入细胞后精确结合靶mRNA序列，从而有效抑制SOD1基因的表达，减少SOD1蛋白的合成。这一机制旨在减轻毒性SOD1蛋白的积累，缓解运动神经元的损伤，进而可能延缓ALS的疾病进展。

　　在III期VALOR研究中[1]，虽然Tofersen未能达到主要终点，但在生物标志物评估方面表现出积极效果。与安慰剂组相比，Tofersen㊣治疗组患者的血浆神经丝轻链（NfL）水平显著降低，而脑脊液中的SOD1蛋白水平也明显下降。这些数据表明，Tofersen具有延缓SOD1-ALS疾病进展的㊣潜力，并且安全性良好。

　　Tofersen作为国内首个针对SOD1-ALS的疾病修正治疗药物，已正式上市，标志着中国在罕见病治疗领域取得了重大突破。这一进展不仅为中国的ALS患者带来了新的希望，也体现了中国在罕见病治疗领域的研究和创新能力。

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